写于 2018-11-21 05:13:08| 2019免费彩金网站| 免费送彩金
你可能会不时地读到关于基因治疗和纠正严重遗传性疾病的努力但我敢打赌,很少有读者接受过基因治疗,他们也没有见过任何人,他们也不会遇到那么多原因。简单 - 尽管这些程序在理论上是可行的,但在实践中,已经证明将新的遗传物质插入人类患者并确保新基因可持续表达非常困难所遇到的困难突出了我们还没有足够的基础知识这一事实关于基因转移和控制更重要的是,基因疗法非常昂贵有些东西很容易修复而有些东西不容易 - 它实际上取决于如何构建的东西机器,例如汽车,是由单个部件制成的 - 有缺陷的部件可以更换通过新的部件同样地,如果你的房子在屋顶有一个洞或墙上有裂缝,可以通过雕刻坏部分并更换它来固定它。 s可能很贵,但有可能另一方面,如果你烤蛋糕并使用普通面粉而不是自发面粉,以后就很难解决这个问题。生物体很复杂 - 某些部分,如大脑,有点像蛋糕,但其他成分,如血细胞,可以移植基因治疗的早期努力集中在血液疾病,遗传性贫血,免疫缺陷和血液凝固障碍在这些情况下,理论相对简单但是,在实践中,基因治疗已经证明比我们预期的要困难大约一百年前描述了第一次遗传性疾病当时我们几乎不了解基因是什么大约70年前,DNA被确定为遗传物质1953年,分子生物学家James Watson和Francis Crick描述了DNA的结构,不久之后,我们了解了基因是如何编码功能性蛋白质的。例如,珠蛋白基因区域en携带氧气的蛋白质血红蛋白患有血液疾病的患者,例如镰状细胞性贫血,血红蛋白编码基因发生突变这些患者的红细胞在某些条件下变得粘稠和畸形因此基因治疗的想法就此诞生了我们了解这个问题,我们能否为患者提供正常珠蛋白基因的完整新拷贝?他们可以使用新基因产生正常的血红蛋白吗?为了达到这个目的,我们不得不将基因送入患者体内。不能只是在DNA溶液中洗澡,并期望基因进入,不止一个人可以将计算机浸入一堆自动收报机带计算机代码中。期望它接受程序计算机的制作,以便有可用于插入信息的门户网站另一方面,生物有机体倾向于保护自己免受外来物质的侵害,特别是对外来的DNA,这是因为外来的DNA,病毒的形式是非常危险的确实病毒基本上只是微小的自私DNA包装而且我们不只是想让DNA进入 - 我们希望它进入正确的细胞我们的红血细胞不会持续很久以来,他们因为在我们的血管周围受到冲击而很快就会疲惫不堪 - 而且他们无论如何都不携带DNA如果想要纠正红细胞缺陷,一个策略是纠正血液干细胞的缺陷,然后是所有bl从这些细胞中下降的卵细胞将得到纠正这是干细胞研究如此重要的一个原因有许多方法可以将新基因插入干细胞,例如:在最后一种情况下,病毒内的DNA是完全或大部分删除,并在其位置插入感兴趣的基因一种病毒 - 腺相关病毒(AAV) - 被证明是特别有效有趣的是,一旦DNA进入我们的细胞,它确实倾向于缝合到我们的染色体中就好像细胞认为我们的DNA已经脱离了一部分并且“DNA修复机器”将它重新连接起来但是将新基因放入足够的细胞中以足以恢复整个人类的能力是一项重大任务 - 所以这是非常昂贵的还有另一个问题 - 随着时间的推移外国基因往往被关闭我们的细胞有一个非常复杂的“抗病毒”软件我们不完全了解识别和关闭是如何发生但它c当然涉及所谓的表观遗传沉默机制 基本上,一旦新的DNA被认为是外来的,它被甲基覆盖,然后导致它被安全地盘绕并以类似于计算机病毒隔离的方式打包它实际上没有被移除,但是它被沉默了是有一些值得注意的成功患有某种遗传性贫血症的患者已经接受了具有新基因的干细胞,并且一些血友病患者从获得新的凝血因子基因中受益了40多名患有严重免疫缺陷的儿童 - 所谓的“泡沫”那些曾经生活在塑料泡沫中的孩子们从细菌中切除了 - 从接受对白细胞至关重要的新基因中受益了在早期试验中,一些患者在新基因插入并激活邻近血液时出现了一种白血病生长控制基因,但后来的试验似乎进展顺利最引人注目的是,有一种罕见的遗传性眼病可以显着改善n早期治疗然后有些人称这是世界上最昂贵的药物 - alipogene tiparvovec(商标名Glybera)在这种情况下,腺相关病毒载体向遗传了该基因缺陷的患者提供新的脂蛋白脂肪酶基因。可能会发展为严重的胰腺炎所以基因疗法仍然有希望它在理论上仍然很好,但在实践中具有挑战性我们希望更好地了解如何净化和培养干细胞,如何有效地插入DNA,以及如何克服表观遗传沉默将变得更便宜,更有效,更多的疾病将变得可治疗但是,在不久的将来,治疗和治疗的人数将会很少 - 即使这种情况危及生命,需要极端 - 遗传改良的相关理念 - 改变我们的基因组以改善化妆品属性甚至运动表现 - 比基因疗法吸引更多的注意力,

作者:谭爱切